Chấp thuận sử dụng kết hợp Encorafenib, Cetuximab cho bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kì (FDA) đã phê duyệt Encorafenib trong việc điều trị cho bệnh nhân mắc ung thư đại trực tràng. Sự chấp thuận bao gồm việc sử dụng encorafenib kết hợp với cetuximab ở người trưởng thành mắc ung thư đại trực tràng di căn có đột biến gen BRAF loại V600E và những người đã trải qua ít nhất một đợt điều trị trước đó.

Cả hai loại thuốc đều thuộc nhóm thuốc điều trị đích. Cetuximab, nhắm vào một loại protein được gọi là EGFR, đã được chấp thuận để điều trị cho một số bệnh nhân ung thư đại trực tràng. Cho đến khi có sự chấp thuận mới này, encorafenib, nhắm vào protein BRAF, chỉ được chấp thuận để điều trị cho những bệnh nhân ung thư da ác tính mang đột biến gen BRAF.

Các bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn có một lựa chọn điều trị mới, với sự chấp thuận gần đây của FDA đối với sự kết hợp giữa thuốc nhắm đích encorafenib (Braftovi) và  cetuximab (Erbitux). Nguồn: iStock

Sự chấp thuận mới dựa trên kết quả của một thử nghiệm lâm sàng lớn giai đoạn 3, BEACON CRC, được tài trợ bởi hãng sản xuất thuốc Pfizer.

Đột biến V600E trên gen BRAF được tìm thấy ở khoảng 10% trường hợp ung thư đại trực tràng di căn và có liên quan đến tiên lượng rất kém. Carmen Allegra, bác sĩ đồng thời là cố vấn đặc biệt về điều trị ung thư đường tiêu hóa tại Khoa Chẩn đoán và Điều trị Ung thư của NCI cho biết: “Đây là nhóm bệnh nhân không đáp ứng tốt với các phác đồ điều trị hiện có, vì vậy sự kết hợp phác đồ điều trị hiện tại với loại thuốc này chắc chắn sẽ là một bước tiến lớn.”

Tiến sĩ Allegra giải thích: Điều trị thuốc ức chế BRAF được cho là có tác dụng hạn chế đối với bệnh nhân ung thư đại trực tràng có đột biến BRAF. “Rõ ràng là nếu bạn chỉ ức chế gen BRAF, con đường chính gây ung thư, thì ung thư bằng cách nào đó sẽ phát triển theo một con đường khác.”

Thử nghiệm BEACON CRC được thiết kế để kiểm tra xem liệu việc kết hợp các liệu pháp nhắm đích để ngăn chặn đồng thời nhiều thành phần của con đường truyền tín hiệu BRAF có thể cải thiện kết quả ở bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn mang đột biến gen BRAF hay không.

Các nghiên cứu viên đã so sánh đồng thời sự kết hợp ba loại thuốc encorafenib, cetuximab và binimetinib và sự kết hợp hai loại thuốc encorafenib và cetuximab so với hóa trị liệu tiêu chuẩn và cetuximab (nhóm chứng). Cả hai cách kết hợp đều mang lại kết quả hơn so với điều trị tiêu chuẩn và sự kết hợp hai loại thuốc cũng hiệu quả như phác đồ điều trị ba loại thuốc.

Bệnh nhân dùng encorafenib kết hợp với cetuximab có thời gian sống thêm trung bình là 8,4 tháng so với 5,4 tháng đối với bệnh nhân ở nhóm chứng. Ngoài ra, nhiều bệnh nhân điều trị phác đồ phối hợp hai loại thuốc đã giảm kích thước khối u (phản ứng khối u) so với bệnh nhân ở nhóm chứng: 20% so với 2%.

Tiến sĩ Allegra nói: Thử nghiệm này “đang dạy chúng ta điều gì đó về cách sử dụng các liệu pháp nhắm đích”.

Các tác dụng phụ nghiêm trọng phổ biến nhất ở những bệnh nhân được điều trị bằng encorafenib kết hợp với cetuximab bao gồm mệt mỏi và suy nhược. Các phản ứng phổ biến khác bao gồm buồn nôn, phát ban và tiêu chảy.

Thông tin chi tiết khác về encorafenib và cetuximab cũng như thử nghiệm BEACON CRC đã được mô tả trong bài viết Cancer Currents vào tháng 11 năm 2019.