Gần đây, cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược Phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Sarilumab (Kevzara) để điều trị bệnh đau đa cơ do thấp khớp (PMR: polymyalgia rheumatica) ở người trưởng thành có đáp ứng không đầy đủ với corticosteroid (Corticoid) hoặc không thể dung nạp corticosteroid ở liều giảm dần, hai nhà đồng phát triển Sanofi và Regeneron cùng công bố. Thuốc này là phương pháp điều trị sinh học đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận cho bệnh viêm thấp khớp này.
Trước đây, FDA đã phê duyệt Sarilumab, một chất đối kháng thụ thể interleukin-6 vào tháng 5 năm 2017 để điều trị bệnh viêm khớp dạng thấp từ trung bình đến nặng ở người lớn không đáp ứng tốt hoặc không dung nạp với thuốc chống thấp khớp làm thay đổi bệnh (DMARD) tương tự như Methotrexat.
Quá trình và kết quả nghiên cứu
Phê duyệt của FDA đối với chỉ định mới này dựa trên các kết quả của thử nghiệm SAPHYR giai đoạn 3, đa trung tâm trên bệnh nhân mắc viêm đa khớp dạng thấp (PMR) chủ động và kháng corticosteroid.
Trong nghiên cứu kiểm soát giả dược, mù đôi và ngẫu nhiên, 59 bệnh nhân được điều trị với 200mg Sarilumab cùng với giảm liều corticosteroid trong 14 tuần và 58 bệnh nhân được điều trị giả dược mỗi 2 tuần cùng với giảm liều corticosteroid trong 52 tuần.
Sau 1 năm, 28% bệnh nhân điều trị bằng Sarilumab đã có sự thuyên giảm ổn định, so với 10% ở nhóm giả dược (P = .0193). Medscape Medical News đã từng báo cáo về các kết quả thử nghiệm này vào tháng 11 khi chúng được trình bày trong Cuộc họp thường niên của Hội Thấp khớp học Hoa Kỳ (American College of Rheumatology) năm 2022.
Những biến cố bất lợi của thuốc trong nhóm sử dụng Sarilumab bao gồm: giảm bạch cầu trung tính (15%), giảm bạch cầu (7%), táo bón (7%), ngứa phát ban (5%), đau cơ (7%), mệt mỏi (5%), ngứa tại vị trí tiêm (5%). Hai bệnh nhân có giảm bạch cầu trung tính, tác dụng không mong muốn này đã được giải quyết sau khi ngừng điều trị Sarilumab.
Chủ tịch, giám đốc khoa học tại Regeneron, TS .BS. George D. Yancopolous cho biết trong một bài phát biểu: ”Đau đa cơ dạng thấp có thể là bệnh gây mất khả năng lao động do những cơn đau cấp tính ở các bộ phận trên cơ thể khiến người bệnh mệt mỏi và không có khả năng thực hiện các hoạt động thường ngày”.
Bên cạnh đó: “Corticoid là thuốc hàng đầu trong điều trị bệnh thấp khớp cho đến thời điểm hiện tại, nhưng nhiều bệnh nhân không đáp ứng hoàn toàn với corticoid hoặc không thể giảm dần liều corticoid. Điều này khiến bệnh nhân có nguy cơ gặp phải các biến chứng do sử dụng thuốc kéo dài”.
Với việc phê duyệt thuốc Kevzara cho đau đa cơ dạng thấp, bệnh nhân sẽ có được sự điều trị chấp thuận bởi FDA. Nhờ đó giảm nhẹ các triệu chứng gây mất khả năng hoạt động thường ngày và giảm sự phụ thuộc lâu dài vào corticoid.
Một số thông tin tổng quan về bệnh đau đa khớp do thấp khớp:
- Độ tuổi trung bình khi các triệu chứng bắt đầu là 70. Phụ nữ bị ảnh hưởng thường xuyên hơn nam giới. Nó thường xảy ra ở người da trắng hơn nhưng tất cả các chủng tộc đều có thể bị PMR.
- Các triệu chứng đau đa cơ do thấp khớp điển hình của PMR là đau và cứng ở cánh tay trên, cổ, lưng dưới và đùi.
- Các triệu chứng này phát triển nhanh chóng và tồi tệ hơn vào buổi sáng.
- Các triệu chứng đau đa cơ do thấp khớp đáp ứng kịp thời với liều thấp corticosteroid, nhưng có thể tái phát khi giảm liều.
