Các nhóm thuốc điều trị đích ung thư đại tràng phổ biến

Hiện nay, ung thư đại tràng điều trị đích chủ yếu tập trung vào hai con đường sinh học chính: thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu mô (EGFR) và các yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu (VEGF).

1. Thuốc ức chế thụ thể Epidermal Growth Factor Receptor (EGFR)

EGFR là một loại protein nằm trên bề mặt tế bào giúp chúng phát triển và phân chia. Khi ung thư đại tràng có sự bộc lộ quá mức EGFR, khối u sẽ phát triển rất nhanh.

Các thuốc đại diện: Cetuximab (Erbitux), Panitumumab (Vectibix).

Chỉ định: Thường dùng cho người bệnh ung thư đại tràng giai đoạn tiến triển hoặc căn có gen RAS (KRAS/NRAS) không bị đột biến (gọi là kiểu dại – Wild-type).

Lưu ý: Nếu người bệnh có đột biến gen KRAS hoặc NRAS, nhóm thuốc này sẽ không mang lại hiệu quả.

2. Thuốc ức chế tăng sinh mạch máu (Anti-VEGF)

Khối u muốn phát triển vượt kích thước vài milimet cần phải tự tạo ra hệ thống mạch máu mới để lấy chất dinh dưỡng. Protein VEGF đóng vai trò chìa khóa trong quá trình này.

Các thuốc đại diện: Bevacizumab (Avastin), Ramucirumab (Cyramza), Aflibercept (Zaltrap).

Chỉ định: Dùng kết hợp với hóa trị cho ung thư đại tràng giai đoạn di căn (Giai đoạn IV).

Ưu điểm: Hiệu quả không phụ thuộc vào trạng thái đột biến gen KRAS hay NRAS.

3. Thuốc nhắm đích một số đột biến hiếm khác

Thuốc ức chế BRAF (như Encorafenib): Dành cho bệnh nhân có đột biến gen BRAF V600E (thường kết hợp với thuốc ức chế EGFR).

Thuốc nhắm đích NTRK hoặc RET: Dành cho các trường hợp có biến đổi gen hòa hợp (fusion gene) hiếm gặp.

Khi nào bệnh nhân được chỉ định điều trị nhắm trúng đích?

Không phải tất cả người bệnh ung thư đại tràng đều tự động được dùng thuốc điều trị đích ung thư đại tràng. Việc chỉ định phụ thuộc vào các yếu tố nghiêm ngặt:

Giai đoạn bệnh: Phương pháp này chủ yếu được ưu tiên cho giai đoạn tiến triển tại chỗ hoặc giai đoạn IV (di căn), hoặc khi bệnh tái phát sau hóa trị.

Xét nghiệm sinh học phân tử (Xét nghiệm Gen): Đây là bước bắt buộc. Bác sĩ sẽ lấy mẫu mô bệnh học để xét nghiệm các gen:

• KRAS / NRAS: Nếu có đột biến -> Không dùng thuốc ức chế EGFR.
• BRAF: Xác định mức độ độ độc hại của khối u để lựa chọn phác đồ phối hợp.
• MSI (Micro-satellite Instability) / MMR: Xác định xem bệnh nhân phù hợp hơn với liệu pháp đích hay liệu pháp miễn dịch.